식품의약품안전처(처장 김승희)는 희귀의약품 개발에 대한 국내 제약사의 적극적 개발환경을 조성하고 희귀질환자의 치료기회 확대를 위해 희귀의약품 지정요건 개선, 재심사 대상 확대, 품목허가 유효기간 연장 등을 주요 내용으로 하는「희귀의약품 지정에 관한 규정」등 6개 고시 개정안을 2월 5일 행정예고했다고 밝혔다.
희귀의약품은 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품으로, 우선적으로 신속하게 심사하여 허가할 수 있음(`16.2월 현재 213개 성분 지정됨)
6개 고시 : 희귀의약품 지정에 관한 규정, 의약품의 품목허가‧신고‧심사 규정, 생물학적제제 등의 품목허가심사 규정, 한약(생약)제제 등의 품목허가·신고에 관한 규정, 의약품 품목허가 및 품목신고 유효기간 지정에 관한 규정, 의약품 등의 허가 등에 관한 수수료 규정
또한, 개발된 제품이 신속하게 시장에 출시될 수 있도록 희귀의약품 허가 시 자료제출 요건을 개선하는 내용을 담은 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」개정안도 입법예고했다.
현재 희귀의약품의 국내 생산규모는 `14년 기준으로 314억원이며 수입규모는 1,570억원(미화 1.3억 달러)이며, 연평균 성장률은 11.5% 정도이다.
전세계 시장규모는 약 117조(미화 970억 달러)로 연평균 성장률은 10.5% 정도이며, 현재 국내에 시판 허가를 받은 희귀의약품은 93개 회사의 353개 제품이다.
식약처는 희귀질환자 치료기회 확대와 신속한 허가 지원을 위하여 ▲희귀의약품 지정 시 시장규모 제한 기준 폐지 ▲품목허가 유효기간 연장 ▲재심사 대상 확대 ▲GMP 평가 제출자료 개선 ▲전공정 위탁제조 시 GMP 중복평가 면제 등의 내용으로 관련 법규를 정비한다.
그 동안 희귀의약품으로 지정받기 위해서는 생산 또는 수입 금액이 15억원(미화 150만 달러) 이하인 경우에 한해서만 희귀의약품으로 지정받을 수 있었으나, 관련 규정 개정으로 고가의 제품도 희귀의약품으로 지정받을 수 있게 된다.
앞으로는 생산규모의 제한 없이 국내 환자수가 2만명 이하이고 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품은 희귀의약품으로 지정받을 수 있다.
희귀의약품 지정에 관한 규정(고시) 제2조
희귀의약품은 사용되는 환자수가 매우 적어 허가 갱신에 필요한 안전성‧유효성 등의 평가 자료 수집이 어려운 점을 고려해 품목허가 유효기간을 기존 5년에서 10년으로 연장한다.
「의약품 품목허가 및 품목신고 유효기간 지정에 관한 규정」(고시) 제2조
국내에서 임상시험을 실시하여 허가를 받은 희귀의약품에 대해서만 재심사 대상으로 운영하여 왔으나, 국내 임상시험 실시 유무와 상관없이 모든 희귀의약품을 재심사 대상으로 확대‧운영한다.
재심사 기간은 대체의약품이 없는 희귀의약품은 10년, 대체의약품과 비교하여 안전성‧유효성이 개선된 경우는 4년 또는 6년으로 부여된다.
「의약품의 품목허가·신고·심사 규정」(고시) 제22조, 「생물학적제제 등의 품목허가심사 규정」(고시) 제22조, 「한약(생약)제제 등의 품목허가·신고에 관한 규정」(고시) 제22조
의약품 품목허가 신청 시 GMP 평가를 위해 3개 제조단위의 제조 실적을 제출하였으나 희귀의약품에 대해서는 1개로 축소해 희귀의약품 허가 시 자료제출 요건을 개선한다.
의약품 등의 안전에 관한 규칙(총리령) [별표1]
의약품 품목허가 신청 시 위탁받은 제조업체에서 생산하는 희귀의약품과 같은 공정으로 생산되고 이미 허가단계 GMP 평가를 받은 경우에는 GMP 중복 평가가 면제된다.
의약품 등의 안전에 관한 규칙(총리령) 제4조제2항제3호
식약처는 이번 법규 개정을 통해 제약사의 희귀의약품 개발비용 부담을 줄여 희귀질환자에게는 치료기회를 확대하는 동시에 제약사에는 새로운 시장을 개척하는 계기가 될 것이라고 설명하였다.
자세한 내용은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 법령‧자료 → 입법/행정예고에서 확인할 수 있다.
